O Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε την άδεια κυκλοφορίας του σκευάσματος BAY94-9027 (εμπορική ονομασία Jivi) για τη θεραπεία και την προφύλαξη των αιμορραγιών σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία και είναι ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α.
Tο προτεινόμενο δοσολογικό σχήμα για το BAY94-9027 περιλαμβάνει την χορήγηση του παράγοντα ανά 5 ημέρες, ενώ ανάλογα με το κλινικό προφίλ του ασθενούς, η χορήγηση μπορεί να γίνει ανά 7 ημέρες ή δύο φορές την εβδομάδα. Η έγκριση αυτή βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3 PROTECT VIII.
«Η συχνότητα έγχυσης αποτελεί σοβαρό θέμα για τα άτομα με αιμορροφιλία Α και πιστεύουμε ότι με το Jivi θα μπορέσουμε να καλύψουμε αυτές τις ανάγκες, χωρίς να διακυβεύσουμε την αποτελεσματική προστασία από αιμορραγίες», δήλωσε η Δρ. Elena Santagostino, Διευθύντρια της Μονάδας Αιμορροφιλίας για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με κληρονομικές αιμορραγικές διαταραχές, στο κέντρο Αιμορροφιλίας και Θρόμβωσης Angelo Bianchi Bonomi του ιδρύματος Cà Granda, στο νοσοκομείο του Maggiore Policlinico του Μιλάνο, στην Ιταλία. «Έχοντας τη δυνατότητα μιας θεραπείας που παρέχει θεραπευτικά επίπεδα FVIII για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα στο αίμα και ως αποτέλεσμα καλή προστασία από αιμορραγία, οι ασθενείς και τα μέλη της οικογένειάς τους μπορούν να αισθάνονται σίγουροι ότι ο άνθρωπος τους είναι καλά προστατευμένος από αιμορραγίες και όλοι μαζί μπορούν να περάσουν περισσότερο χρόνο απολαμβάνοντας ακόμη περισσότερες δραστηριότητες».
Πρόκειται για μια σημαντική έγκριση για το Jivi φέτος, που ακολουθεί την έγκριση από τον FDA και την πλέον πρόσφατη έγκριση στην Ιαπωνία.
Σχετικά με το BAY94-9027
Το BAY94-9027 είναι μια θεραπεία υποκατάστασης με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII (rFVIII), που σημαίνει ότι αντικαθιστά τον παράγοντα FVIII που βρίσκεται σε έλλειψη ή απουσιάζει σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας άνω των 12 ετών με αιμορροφιλία Α. Ως ένας ανασυνδυασμένος παράγοντας με πεγκυλίωση σε εξειδικευμένη θέση, το BAY94-9027 επιτυγχάνει υψηλότερα και σταθερά επίπεδα του FVIII επεκτείνοντας την ικανότητα του αίματος να πήζει για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. H θεραπεία υποκατάστασης του FVIII είναι η καθιερωμένη αγωγή για την πρόληψη και την αντιμετώπιση των αιμορραγιών, έχοντας καταδείξει αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε κλινικές μελέτες δεκαετιών αλλά και στην καθημερινή κλινική πρακτική.
Σχετικά με τη μελέτη PROTECT VIII
Η Ευρωπαϊκή έγκριση για το BAY94-9027 υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 2/3 PROTECT VIII στην οποία το ΒΑΥ94-9027 χορηγήθηκε ως προφυλακτική, ως κατ’ επίκληση αγωγή αλλά και για την περιεγχειρητική διαχείριση ενηλίκων και έφηβων ασθενών με σοβαρή αιμορροφιλία Α, ηλικίας άνω των 12 ετών που είχαν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία.
Η μελέτη κατέδειξε ότι 74% των ασθενών της μελέτης οι οποίοι τυχαιοποιήθηκαν να λάβουν BAY94-9027 άπαξ εβδομαδιαίως και όλοι οι ασθενείς (100%) που τυχαιοποιήθηκαν σε αγωγή με BAY94-9027 κάθε 5 ημέρες πέτυχαν καλή προστασία από τις αιμορραγίες. Οι ασθενείς οι οποίοι διατηρήθηκαν σε θεραπεία άπαξ εβδομαδιαίως κατά τη διάρκεια της μελέτης εμφάνισαν διάμεσο ετήσιο ποσοστό αιμορραγιών (ABR) 0,96∙ οι μισοί από αυτούς δεν εμφάνισαν καμία αιμορραγία. Η θεραπεία με το BAY 94-9027 ήταν γενικά καλά ανεκτή είτε ως προφυλακτική είτε ως κατ’ επίκληση.
Το καλό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που καταδείχθηκε στην κύρια μελέτη διατηρήθηκε και στην επέκταση της μελέτης PROTECT VIII, διάρκειας άνω των 5 χρόνων. Στη μελέτη επέκτασης PROTECT VIII το συνολικό ετήσιο ποσοστό αιμορραγιών (ABR) μειώθηκε περαιτέρω σε σχέση με την κύρια μελέτη. Δεν εμφανίσθηκαν αναστολείς και δεν προέκυψαν άλλα ζητήματα ασφάλειας.
